Les critères intermédiaires et de substitution sont de plus en plus mobilisés par les industriels dans la conception des essais cliniques, en vue d’une évaluation par les autorités de santé pour l’obtention du remboursement. Toutefois, en dehors de l’onco-hématologie, leur acceptabilité reste insuffisamment explorée. Cette thèse analyse la manière dont la CT évalue l’utilisation de ces critères, ainsi que le niveau de preuve attendu pour soutenir leur reconnaissance et l'accès au remboursement en France. Une analyse rétrospective a été menée sur l’ensemble des avis CT et des transcriptions associées publiés entre 2020 et 2023 concernant les médicaments évalués sur la base de critères intermédiaires ou de substitution. Cette analyse s’est concentrée sur l’acceptabilité de ces critères, leur pertinence clinique, ainsi que leur influence sur les niveaux de SMR et d’ASMR octroyés. Les résultats montrent que, si ces critères ne constituent pas un facteur limitant pour l’accès au remboursement en France, l’évaluation scientifique menée par la HAS demeure multicritère, sans que le poids de ces critères puisse être estimé isolément. Toutefois, comparativement à ses voisins européens, la France adopte une approche plus avant-gardiste dans l’intégration de ces critères dans les décisions de remboursement. L'utilisation de critères intermédiaires dans l'évaluation des médicaments joue ainsi un rôle central dans le paysage actuel de la recherche clinique et de l'innovation thérapeutique. Leur recours nécessite toutefois un encadrement par des exigences méthodologiques renforcées, notamment dans le contexte de convergence européenne avec l'entrée en vigueur de l'EuHTA.
Surrogate endpoints are increasingly used by pharmaceutical companies in their trials, to accelerate evaluation by health authorities for reimbursement purposes. However, beyond the field of onco-hematology, their acceptability remains insufficiently explored. This thesis analyses how the French TC evaluates the use of such endpoints and the level of evidence required to support their recognition and subsequent access to reimbursement in France. A retrospective analysis was conducted on all public reports and associated transcripts from the TC published between 2020 and 2023, focusing on the assessment of drugs based on surrogate endpoints. The study examined the acceptability of these endpoints, their clinical relevance, and their influence on the levels of SMR and ASMR assigned. The results show that, while using surrogate endpoints is not a limiting factor for access to reimbursement in France, the scientific evaluation conducted by the HAS remains multicriteria-based. However, compared to its European counterparts, France adopts a more pioneering approach in the integration of such endpoints into reimbursement assessments. The use of surrogate endpoints thus plays a central role in the current landscape of clinical research and therapeutic innovation. However, their use requires stronger methodological frameworks, particularly in the context of the forthcoming European convergence with the implementation of EuHTA.