Nouvelles pistes thérapeutiques dans la β-Thalassémie
| Titre | Nouvelles pistes thérapeutiques dans la β-Thalassémie |
| Type | Thèse d'exercice : Pharmacie |
| Auteurs | Chevet Émilie |
| Directeurs | Jardel Alain |
| Année | 2015 |
| URL | http://dune.univ-angers.fr/fichiers/20081242/2015PPHA4960/fichier/4960F.pdf |
| Mots-clés | anémie, Cellule souche hématopoïétique, Chélation, Erythroferrone, Surcharge en fer, thérapie génique, Transfusion |
| Résumé | La β-Thalassémie est une hémoglobinopathie caractérisée par un défaut de synthèse de la chaîne β-globine. Le recours aux transfusions et aux chélateurs du fer, contraignants et parfois difficilement supportés, permet depuis les années 70 de limiter les principaux symptômes de la pathologie : l’anémie et la surcharge en fer. L’espérance de vie des patients a ainsi été largement augmentée. Cependant, même avec l’arrivée plus récente de la greffe de cellule souche hématopoïétique, un certain nombre de patients font encore face à une impasse thérapeutique. Mais aujourd’hui, la connaissance de plus en plus approfondie des métabolismes du fer et de l’érythropoïèse augmente le nombre de cibles thérapeutiques envisageables. En parallèle, le développement de la thérapie génique appliquée à la restauration du gène de la β-globine progresse. Cette thèse parcourt les traitements usuels de la β-Thalassémie et dresse le bilan des nombreuses alternatives thérapeutiques en cours d’étude en 2015. Certaines pistes montrent un réel potentiel curatif qui bouleverserait les protocoles de soin actuels, tandis que les enjeux bioéthiques portés par la dernière approche pourraient remettre en cause son application. |
| Résumé en anglais | β-Thalassemia, a hemoglobinopathy, is defined by a defect of the β-globine chain synthesis. Since 70’s, the use of blood transfusion and iron chelation, burdensome and sometimes hardly supported, allows the limitation of the main symptoms of the disease: anemia and iron overload. Life expectancy of patients has been largely increased. However, even with the latest establishment of the hematopoietic stem cell transplantation, a number of patients are still dealing with a therapeutic stalemate. But knowledge more and more detailed about iron metabolism and erythropoiesis expands today the field of conceivable therapeutic targets. In parallel, the development of gene therapy applied to the correction of the β-globin gene is underway. This thesis is a review of usual treatments of β-Thalassemia and an update regarding the various therapeutics ways under study in 2015. Some of these approaches are showing a real curative potential which could deeply modify the current treatment protocol. In the meantime, the bioethic aspects of the last one could challenge its application. |
| Langue de rédaction | Français |
| Nb pages | 178 |
| Diplôme | Diplôme d'État de docteur en pharmacie |
| Date de soutenance | 2015-09-14 |
| Editeur | Université Angers |
| Place Published | Angers |
| Libellé UFR | UFR de Sciences Pharmaceutiques et d'Ingénierie de la Santé |
| Numéro national | 2015ANGE049P |