Evaluation de l'efficacité de l'hydroxychloroquine dans les purpuras thrombopéniques immunologiques de l'enfant
| Titre | Evaluation de l'efficacité de l'hydroxychloroquine dans les purpuras thrombopéniques immunologiques de l'enfant |
| Type | Thèse d'exercice : Médecine |
| Auteurs | Lavaux Ombeline |
| Directeurs | Pellier Isabelle |
| Année | 2015 |
| URL | http://dune.univ-angers.fr/fichiers/20117122/2015MCEM4498/fichier/4498F.pdf |
| Mots-clés | anticorps anti-phospholipides, Enfant, facteur anti-nucléaire, hydroxychloroquine, purpura thrombopénique immunologique, réponse |
| Résumé | OBJECTIF: Décrire les réponses observées dans la prise en charge des purpuras thrombopéniques immunologiques de l'enfant (PTI) par de l’hydroxychloroquine comme seconde ligne de traitement. METHODE: Analyse rétrospective et descriptive d'une cohorte nationale, multicentrique, incluant des enfants âgés de moins de 18 ans, atteints d'un purpura thrombopénique immunologique et traités par hydroxychloroquine entre 2002 et 2013. Les données cliniques, biologiques, thérapeutiques et la présence d'effets indésirables ont été collectées pour chaque patient. Les réponses à l'hydroxychloroquine ont été décrites en utilisant la méthode de Kaplan Meier. RESULTATS: 46 enfants ont été inclus dont 6 avaient un PTI aigu, 13 un PTI persistant et 27 un PTI chronique. L'âge médian au diagnostic était de 11,5 ans. Le taux de réponse (réponse R ou réponse complète RC) à 6 mois était de 30,4%, à 12 mois de 56,5% et à 24 mois de 60,8%. Tous les enfants (100%) ayant un PTI aigu à l'introduction de l'hydroxychloroquine avaient une réponse R ou RC contre 61,5% des enfants avec PTI persistants et 44,4% avec PTI chroniques. Les enfants ayant des Facteurs Anti-Nucléaires (FAN) ou des anticorps anti-phospholipides (APL) positifs avaient une probabilité plus élevée d'avoir une réponse (R ou RC) que ceux avec anticorps négatifs (respectivement HR= 1,78 (0,79-4) et HR=1,32 (0,44-3,9)). 19,6% ont eu des effets indésirables dont 8,7% ont arrêté le traitement par toxicité. CONCLUSION: L'hydroxychloroquine semble être un bon traitement de seconde ligne des PTI de l'enfant, notamment pour ceux ayant des marqueurs d'auto-immunité positifs sans lupus. Ces résultats doivent être confirmés au sein d'une plus grande cohorte prospective afin de déterminer des recommandations nationales et d'harmoniser les pratiques des cliniciens. |
| Résumé en anglais | AIM: Describe the responses to hydroxychloroquine as second-line treatment in the management of child immune thrombocytopenia (ITP). METHODS: Retrospective descriptive analysis of a national multicenter cohort, consisting of children under the age of 18 suffering from ITP and treated with hydroxychloroquine between 2002 and 2013. Clinical, biological and therapeutic data as well as the presence of adverse events were collected for each patient. Responses to hydroxychloroquine were described using Kaplan Meier’s methods. RESULTS: 46 children were included in the study of which 6 had acute ITP, 13 persistent ITP, and 27 chronic ITP. The median age at diagnosis was 11.5 years. The response rate (complete response RC or response R) was 30.4% at 6 months, 56.5% at 12 months and 60.8% at 24 months. With the introduction of hydroxychloroquine, 100% of children with acute ITP had an R or RC response compared to 61.5% of children with persistent ITP and 44.4% with chronic ITP. Children with Anti-Nuclear Factors or children with positive antiphospholipid antibodies had a higher probability of having a response (R or RC) compared to those with negative antibodies (HR = 1.78 (0,79-4) and HR = 1.32 (0,44-3,9) respectively). 19.6% experienced adverse effects and 8.7% interrupted treatment due to toxicity. CONCLUSION: Hydroxychloroquine appears to be a good second-line treatment for ITP in children, especially for those with positive autoimmunity markers without lupus. These results should be confirmed with a larger prospective cohort in order to determine national guidelines and harmonize practices between clinicians. |
| Langue de rédaction | Français |
| Nb pages | 31 |
| Diplôme | Diplôme d'État de docteur en médecine |
| Date de soutenance | 2015-07-06 |
| Editeur | Université Angers |
| Place Published | Angers |
| Libellé UFR | UFR Médecine |
| Numéro national | 2015ANGE085M |