Nouvelles perspectives dans la prise en charge du diabète de type 1 : revue de littérature sur la prévention, le dépistage et les innovations médicamenteuses
| Titre | Nouvelles perspectives dans la prise en charge du diabète de type 1 : revue de littérature sur la prévention, le dépistage et les innovations médicamenteuses |
| Type | Thèse d'exercice : Pharmacie |
| Auteurs | Blanc Camille |
| Directeurs | Faure Sébastien |
| Année | 2025 |
| URL | https://dune.univ-angers.fr/fichiers/18000591/2025PPHA19198/fichier/19198F.pdf |
| Mots-clés | Autoanticorps, dépistage précoce, diabète de type 1, immunothérapie, peptide-C |
| Résumé | Introduction : le diabète de type 1 (DT1) est une maladie auto-immune qui entraîne la destruction des cellules β, une dépendance à l'insuline à vie et des complications importantes. Cette revue explore les stratégies actuelles et émergentes de la prise en charge du DT1, en se concentrant sur la prévention, le dépistage précoce et les immunothérapies. Le DT1 progresse en plusieurs stades : stade 1, présence d'au moins deux auto-anticorps ; stade 2, dysfonctionnement des cellules β avec dysglycémie ; stade 3, diabète clinique caractérisé par une hyperglycémie. Méthodes : une revue de la littérature des publications scientifiques de 2015 à février 2025 a été réalisée sur PubMed et ClinicalTrials.gov. Les études ont été sélectionnées selon leur pertinence et de leur qualité méthodologique, en mettant l'accent sur le dépistage et les nouvelles cibles thérapeutiques. L'analyse met en évidence les avancées dans la prévention, le dépistage et les stratégies de traitement du DT1. Résultats : le dépistage précoce du DT1 à un stade pré-clinique permet de retarder son apparition grâce aux thérapies de modulation immunitaire. L'un des bénéfices immédiats est la réduction de l'incidence de l'acidocétose diabétique lors du diagnostic au stade 3 du DT1. Au total, 11 immunothérapies et 1 thérapie ont été examinées pour les formes présymptomatiques et récemment diagnostiquées. Discussion : le dépistage et l'intervention précoces améliorent les résultats à long terme et la qualité de vie des patients et de leurs familles. Cependant, des défis persistent dans la mise en œuvre du dépistage précoce, notamment l'absence de programme universel dans de nombreux pays, comme la France, malgré un consensus d'experts en faveur du dépistage des proches des personnes vivant avec le DT1. Le teplizumab reste la seule immunothérapie approuvée par la Food and Drug Administration (FDA) retardant l’apparition du stade 3. Concernant le stade 3, de nombreuses thérapies immunomodulatrices sont en développement clinique. Bien que l’aire sous la courbe du peptide-C soit un critère d'évaluation accepté, aucun consensus n’existe sur le seuil de bénéfice cliniquement significatif, ce qui représente un défi majeur pour l’approbation par la FDA. En somme, bien que des progrès significatifs aient été réalisés, la guérison du DT1 reste complexe. |
| Résumé en anglais | Introduction : type 1 diabetes (T1D) is an autoimmune disease that leads to β-cell destruction, lifelong insulin dependence, and significant health complications. This review explores current and emerging strategies for T1D management, focusing on prevention, early detection, and immunotherapies. Type 1 diabetes progresses through distinct stages: stage 1, presence of at least two autoantibodies; stage 2, β-cell dysfunction with dysglycemia; stage 3, clinical diabetes characterized by hyperglycemia. Methods : a literature review of scientific publications from 2015 to February 2025 was conducted using PubMed and ClinicalTrials.gov. Studies were selected based on relevance and methodological quality, with a focus on screening and emerging therapeutic targets. The analysis highlights key developments in prevention, diagnosis, and treatment strategies for T1D. Results : early detection of T1D at preclinical stages offers significant benefits, including the opportunity to delay T1D onset with immune modulation therapies. One of immediate benefit is the reduced incidence of diabetic ketoacidosis at T1D stage 3 (the symptomatic stage) diagnosis. A total of 11 immunotherapies and 1 therapy were reviewed for presymptomatic and newly diagnosed T1D. Discussion : early screening and intervention prove long-term outcomes and quality of life for T1D patients and their families. Nevertheless, challenges in the implementation of early detection of T1D persist, including the lack of a universal screening program in many countries, such as France, despite expert consensus advocating for early screening for relatives of individuals living with T1D. Teplizumab remains the only immunotherapy approved by the Food and Drug Administration (FDA) for T1D, which delays the onset of stage 3 T1D. In the stage 3 indication, many immune modulatory therapies are currently in clinical development. While C-peptide area under the curve is an accepted endpoint in these trials, no consensus exists on the threshold for clinically meaningful benefit, which represents a significant challenge for FDA approval. Overall, while significant progress has been made, the path to a cure for T1D remains challenging. |
| Langue de rédaction | Français |
| Nb pages | 55 |
| Diplôme | diplôme d'État de docteur en pharmacie |
| Date de soutenance | 2025-03-27 |
| Editeur | Université Angers |
| Place Published | Angers |
| Libellé UFR | UFR de Sciences Pharmaceutiques et d'Ingénierie de la Santé |
| Numéro national | 2025ANGE015P |