Comparaison d’une méthode chronométrique et d’une méthode chromogénique pour la mesure de l’activité du FVIII recombinant NUWIQ® (simoctocog alpha) dans une étude de vie réelle.

TitreComparaison d’une méthode chronométrique et d’une méthode chromogénique pour la mesure de l’activité du FVIII recombinant NUWIQ® (simoctocog alpha) dans une étude de vie réelle.
TypeThèse d'exercice : Pharmacie
AuteursLegeay Geoffrey
DirecteursTuffigo Marie
Année2024
URLhttps://dune.univ-angers.fr/fichiers/21012957/2024PDEBM18900/fichier/18900F.pdf
Mots-clésCalibration spécifique, Echan, Facteur VIII recombinant, Hémophilie A, NUWIQ®, Technique chromogénique, Technique chronométrique
Résumé

But de l’étude : vérifier les performances analytiques de deux techniques de dosage du Facteur VIII disponibles au laboratoire du CHU d’Angers (chronométrique (OSA) et chromogénique (CSA)) pour le suivi des patients traités par NUWIQ® (Facteur VIII recombinant). Ces deux techniques ont été comparées à une technique chronométrique avec une calibration spécifique NUWIQ® développée en interne.

Matériels et méthodes : premièrement, 3 techniques de dosage ont été comparées à partir d’échantillons surchargés en NUWIQ® (spikés). Puis, nous avons comparé ces 3 techniques sur des échantillons de patients traités par NUWIQ®. Cette étude prospective/rétrospective monocentrique a permis d’analyser 16 échantillons de
7 patients ayant reçu du NUWIQ® dans notre centre entre 2023 et 2024.

Résultats : les dosages des échantillons spikés ont révélé la corrélation des trois méthodes de dosage. Il a été
observé que la méthode de dosage CSA est moins précise que les méthodes OSA. La comparaison des 3 techniques pour le dosage de FVIII des échantillons patients démontre également une corrélation. Déterminer la technique la plus précise est difficile pour le suivi des patients, il est impossible de connaître la valeur exacte de FVIII après substitution, cependant la technique CSA a parfois révélé des valeurs supérieures à celles obtenues avec les techniques OSA. Des hypothèses ont été évoquées pour expliquer ces discordances, comme des interférences analytiques.

Discussion : cette étude a permis de valider l’utilisation des techniques de dosage du FVIII disponibles au laboratoire d’hématologie afin d’assurer le suivi des patients substitués par NUWIQ®. Elle a également permis de
démontrer les performances de la technique OSA avec la calibration NUWIQ® et ouvre la voie à une utilisation de
ce principe de dosage pour d’autres molécules. Les discordances visualisées avec la technique CSA pourront faire l’objet d’une évaluation sur de prochains dosages de patients substitués par NUWIQ®.
Résumé en anglais

Aims : the aim of this study was to assess the analytical performance of two Factor VIII (FVIII) assay techniques
available at the Angers University Hospital laboratory (chronometric (OSA) and chromogenic(CSA)) for monitoring
patients treated with NUWIQ® (recombinant Factor VIII). These two methods were compared to an in-house developed OSA technique specifically calibrated for NUWIQ®.

Materials and Methods : initially, we compared the three assay techniques using samples spiked with NUWIQ®. Subsequently, this comparison was conducted on patient samples treated with NUWIQ®. This singlecenter, prospective/retrospective study analyzed 16 samples from 7 patients who received NUWIQ® as part of their care at the Angers University Hospital between 2023 and 2024.

Results : the assays of spiked samples showed a correlation between the three dosage methods. However, it was observed that the CSA assay method is less precise than the OSA methods. The comparison of theese tests for FVIII quantification in patients samples also demonstrated a correlation between the techniques studied. Determining the most accurate method for patient monitoring is challenging due to the inability to know the exact FVIII value post-substitution. Nevertheless, the CSA method sometimes yielded higher values than those obtained with the two OSA methods. Several hypotheses, such as analytical interferences, have been suggested to explain these discrepancies.

Discussion : this study validated the use of the FVIII assay techniques available in the hematology laboratory to ensure proper monitoring of patients receiving NUWIQ® substitution. It also demonstrated the excellent performance of the OSA method with NUWIQ® calibration, suggesting its potential application for other molecules (recombinant FVIII or recombinant FIX). Finally, the discrepancies identified with the CSA technique warrant further evaluation in future assays of patients treated with NUWIQ®.
Langue de rédactionFrançais
Nb pages39
Diplôme

diplôme d'État de docteur en pharmacie
Date de soutenance2024-10-11
EditeurUniversité Angers
Place PublishedAngers
Libellé UFR

UFR de Sciences Pharmaceutiques et d'Ingénierie de la Santé
Numéro national2024ANGE097P