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Late-onset argininosuccinic aciduria in a 72-year-old man presenting with fatal hyperammonemia

Résumé en français

Contexte : le déficit en Argininosuccinate lyase (ASLD, MIM #207900) est une maladie héréditaire du cycle de l’urée. Il y a deux formes principales : une forme néonatale, se manifestant par une hyperammoniémie engageant souvent le pronostic vital. Une deuxième forme de manifestation plus tardive, caractérisée par une présentation clinique neurologique et/ou psychiatrique polymorphe associée à des épisodes d’hyperamoniémie transitoires.

Cas clinique : nous présentons dans cet article un cas d’ASLD de manifestation tardive chez un patient de 72 ans porteur d’un variant pathologique à l’état homozygote au niveau de l’exon 16 du gène ASL. La présentation inaugurale est un coma hyperamoniémique à l’issue fatale.

Conclusions : ce case-report met en relief la nécessité de systématiquement doser l’ammoniémie devant un coma inexpliqué.

Résumé en anglais

Background : argininosuccinate lyase deficiency (ASLD, MIM #207900) is an inherited urea cycle disorder. There are mainly two clinical forms, an acute neonatal form which manifests as lifethreatening hyperammonemia, and a late-onset form characterised by polymorphic neuro-cognitive or psychiatric presentation with transient hyperammonemia episodes.

Case Report : here, we report a late-onset case of ASLD in a 72-year-old man carrying a homozygous pathogenic variant in the exon 16 of the ASL gene, presenting for the first time with fatal hyperammonemic coma.

Conclusions : this case report shows the need to systematically carry out an ammonia assay when faced with an unexplained coma.

Année
2024
Nombre de pages
76
Année de soutenance
2024-04-08
Type de dépôt
Thèse d'exercice : Médecine
Langue de publication
Français
Éditeur
Université Angers
Lieu d'édition
Angers
Citation Key
dune17681
URL
https://dune.univ-angers.fr/fichiers/19013085/2024MCEM17681/fichier/17681F.pdf
Thèse
Libellé de l'étape
THESE MEDECINE SPECIALISEE
Bac+
9
Publication du contenu
Libellé de l'UFR
UFR Médecine
Libellé du diplôme
Diplôme d'État de docteur en médecine
Diffusion du fichier :