L’accès précoce en France : état des lieux, limites et perspectives de l’accès anticipé aux médicaments
| Titre | L’accès précoce en France : état des lieux, limites et perspectives de l’accès anticipé aux médicaments |
| Type | Thèse d'exercice : Pharmacie |
| Auteurs | Le Foll-Elfounini Majda |
| Directeurs | Moreau Manoel |
| Année | 2022 |
| URL | https://dune.univ-angers.fr/fichiers/20103346/2022PPHA15749/fichier/15749F.pdf |
| Mots-clés | accès compassionnel, Accès dérogatoires, accès précoce, Autorisation Temporaire d’Utilisation, Doctrine de la HAS, LFSS 2021 |
| Résumé | La LFSS pour 2021 a posé les bases d’une refonte totale de l’actuel système dérogatoire d’accès et de prise en charge des spécialités pharmaceutiques sous ATU. Devenu complexe et difficilement lisible par ces usagers, le modèle des ATU a nécessité une profonde transformation dans l’objectif de lui rendre son attractivité et son intérêt. Parmi les accès dérogatoires disponibles, les accès précoces concernent des médicaments en cours de développement clinique et commercial avec ou sans AMM dans l’indication ciblée. Ils représentent donc un enjeu majeur pour les patients pouvant bénéficier d’un accès anticipé à des médicaments innovants en amont de leur disponibilité sur le marché. Les promesses de la réforme du 1er juillet 2021 sont les suivantes : simplification des dispositifs, raccourcissement des délais de traitement des demandes d’autorisation, transparence des critères d’octroi et pérennité de la prise en charge pour la transition dans le droit commun. Afin de pouvoir répondre à ces objectifs, la HAS est désormais décisionnaire de ces accès précoces et a mis en place une doctrine qui détaille notamment les critères d’éligibilité de ce dispositif. La HAS précise également ses exigences en ce qui concerne la collecte des données de santé des patients inclus dans ces accès dérogatoires pour assurer la sécurité des patients, augmenter les connaissances scientifiques sur le médicament concerné et également pour promouvoir la réutilisation de ces données notamment dans les dossiers à destination de la CT. A un an de la réforme, les autorités se félicitent d’un bilan positif ayant permis aux patients de bénéficier de traitements innovants. Néanmoins, des contraintes organisationnelles restent à prendre en compte pour la mise en place de ces accès précoces et la prise en compte des nouvelles exigences de la HAS. De plus, les autorités devront s’assurer que les dispositifs en place n’évoluent pas comme le précédent et reste cohérent, notamment en ce qui concerne l’éligibilité des médicaments concernés. Le système réformé a apporté des précisions et plus de lisibilité aux accès précoces mais devra être amélioré pour optimiser la prise en charge des patients et être soutenable par le système de santé français. |
| Résumé en anglais | The Social Security Financing Act for 2021 laid the foundations for a complete overhaul of the current derogatory system for accessing and taking charge of pharmaceutical specialties under Temporary Use Authorization. The TAU model became too complex and difficult to read by the users and required a profound transformation with the aim of restoring its attractiveness and interest. Among the derogatory accesses available, early accesses relate to medicinal products under clinical and commercial development with or without MA in the targeted indication. They, therefore, represent a major opportunity for patients who can benefit from early access to innovative pharmaceutical specialties prior to their availability on the market. The promises of the reform of July 1st 2021 are as follow: simplification of the systems, shortening of processing times for authorization requests, transparency of granting criteria and sustainability of support for the transition before the pharmaceutical product is available on the market. In order to be able to meet these objectives, the French National Authority for Health (HAS) is now the decision-maker for these early accesses and has put in place a doctrine which details the eligibility criteria for this system. HAS also specifies its requirements regarding the health data collection in these exceptional processes to ensure patient safety, increase scientific knowledge of the drug concerned, but also to promote the reuse of this data, in particular for the dossier intended for the Transparency Committee. One year from the reform, the authorities are pleased with the positive results that have enabled patients to benefit from innovative treatments. Nevertheless, organizational constraints need to be considerate for the implementation of the early access programs while taking into account the new requirements of the HAS. In addition, the authorities will have to ensure that the systems in place do not evolve like the previous one and remain consistent, particularly with regard to the eligibility of the drugs concerned. The reformed system has brought precision and more readability to early access to medicinal products but will have to be improved to optimize patient care and be sustainable by the french healthcare system. |
| Langue de rédaction | Français |
| Nb pages | 94 |
| Diplôme | diplôme d'État de docteur en pharmacie |
| Date de soutenance | 2022-09-09 |
| Editeur | Université Angers |
| Place Published | Angers |
| Libellé UFR | UFR de Sciences Pharmaceutiques et d'Ingénierie de la Santé |
| Numéro national | 2022ANGE057P |