Accès au marché des traitements immuno-oncologiques : quels défis ?
| Titre | Accès au marché des traitements immuno-oncologiques : quels défis ? |
| Type | Thèse d'exercice : Pharmacie |
| Auteurs | Carron Domitille |
| Directeurs | De Sauvebeuf Côme |
| Année | 2022 |
| URL | https://dune.univ-angers.fr/fichiers/20111382/2022PPHA15658/fichier/15658F.pdf |
| Mots-clés | Accès au marché, Difficultés, immuno-oncologie, immunothérapies anti-cancéreuses |
| Résumé | L´immuno-oncologie révolutionne la prise en charge du cancer en stimulant les défenses de l’organisme contre les cellules cancéreuses. Les approches thérapeutiques incluent les vaccins anti-cancéreux, les virus oncolytiques, les inhibiteurs des points de contrôles, les anticorps monoclonaux, les thérapies cellulaires adoptives, les cytokines et les thérapies combinatoires. Des recherches dans la littérature scientifique, sur le site des autorités de santé, dans les textes de lois et publications d´industriels ont été effectuées afin d´identifier les problématiques inhérentes à l’accès au marché de ces thérapies et comment garantir et pérenniser leur accès. Ces thérapies présentent des difficultés au niveaux du développement clinique, avec des données incomplètes pour le taux de réponse global, la survie sans progression. Des effets secondaires difficiles à prévoir, avec des réactions immunitaires sévères peuvent également survenir. Cela entraine des difficultés pour documenter d´une part la qualité, sécurité et efficacité du médicament pour l´obtention d´AMM et d’autre part pour décrire la valeur du médicament pour les dossiers de remboursement et de fixation des prix en générant des coûts pour les payeurs. Afin de raccourcir les délais d´obtention d´AMM, une reconnaissance du médicament comme ATMP, avec un dialogue précoce avec les autorités pour une conception adaptée des essais cliniques peuvent être envisagés. La gestion des coûts peut être améliorée en anticipant l´arrivée des immunothérapies sur le marché, par la mise en place d´un plan de gestion des risques, ainsi que des prix évolutifs selon l´efficacité avec un suivi post-AMM. |
| Résumé en anglais | Immuno-oncology is revolutionising the management of cancer by stimulating the body's own defences against cancer cells. Therapeutic approaches include cancer vaccines, oncolytic viruses, checkpoint inhibitors, monoclonal antibodies, adoptive cell therapies, cytokines and combination therapies. Searches of the scientific literature, health authority websites, legal texts and industry publications were carried out to identify the problems inherent in accessing the market for these therapies and how to ensure and sustain their access. These therapies present difficulties in clinical development, with incomplete data for overall response rate, progression-free survival. Difficulties to predict side-effects with severe immune reactions can also occur. This leads to difficulties in documenting the quality, safety and efficacy of the drug for marketing authorisation on the one hand, and in describing the value of the drug for reimbursement and pricing purposes on the other, generating costs for payers. In order to shorten the time to market, recognition of the drug as an ATMP, with early dialogue with the authorities for appropriate clinical trial design, can be considered. Cost management can be improved by anticipating the arrival of immunotherapies on the market, by setting up a risk management plan, as well as prices that evolve according to efficacy with post-authorisation monitoring |
| Langue de rédaction | Français |
| Nb pages | 205 |
| Diplôme | diplôme d'État de docteur en pharmacie |
| Date de soutenance | 2022-07-11 |
| Editeur | Université d´Angers |
| Place Published | Angers |
| Libellé UFR | UFR de Sciences Pharmaceutiques et d'Ingénierie de la Santé |
| Numéro national | 2022ANGE056P |