L'intégration des séquences de traitements dans les évaluations médico-économiques.
| Titre | L'intégration des séquences de traitements dans les évaluations médico-économiques. |
| Type | Thèse d'exercice : Pharmacie |
| Auteurs | Dautel Enguerand |
| Directeurs | Kandel Marguerite |
| Année | 2022 |
| URL | https://dune.univ-angers.fr/fichiers/14001279/2022PPHA14811/fichier/14811F.pdf |
| Mots-clés | analyse coût-efficacité, CEESP, HTA, médico-économie, Séquence de traitements |
| Résumé | Ces dernières années, le développement de l’arsenal thérapeutique, notamment en oncologie, a apporté de véritables bénéfices aux patients, notamment en termes de survie, permettant l’intégration de lignes supplémentaires aux stratégies thérapeutiques. Ces nouvelles thérapies s’accompagnent d’un coût qui, dans un contexte de maîtrise de la dépense en santé, peut représenter une limite dans l’accès des patients aux traitements. Dans certaines aires thérapeutiques, les EME délivrent une information plus ou moins pertinente selon qu’elles prennent en compte des séquences de traitements (SDT) ou lignes de traitement (LDT). La problématique de ce travail est d’apporter un éclairage sur l’intégration des SDT/LDT dans les EME présentées à la CEESP en oncologie, et sur l’analyse critique qu’en fait cette dernière. Une première analyse a été effectuée via la création d’une base des avis d’efficience recueillant les appréciations de la CEESP sur la modélisation de SDT/LDT. Une revue de la littérature (RL) a été conduite afin de soutenir et/ou interroger les commentaires émis par la CEESP, d’approfondir les difficultés inhérentes à la modélisation des séquences de traitements et de mieux en comprendre les tenants et les aboutissants. Au total, un nombre réduit d’analyses soumises à la CEESP prennent en compte des SDT/LDT par manque de données (efficacité, vie réelle). Quand réalisée, le modèle de Markov est plus utilisé, la CEESP souligne l’incertitude inhérente aux données utilisées et à leur qualité sans toutefois attribuer une réserve de niveau important quant à cet aspect de la modélisation. La RL a permis d’identifier un faible nombre études spécifiques à ce sujet. Des différences entre les études académiques et celles présentées aux autorités ont pu être observées, notamment concernant la nature de la maladie, le stade de la maladie et le type de modèle. L’intérêt d’EME prenant en compte des SDT est croissant. Toutefois les écueils inhérents à leur modélisation sont multiples et demande des autorités l’émission de recommandations. Il existe une littérature proposant des solutions aux différents temps de leur développement (du design des essais cliniques aux outils de modélisation) qui permettent d’en espérer une utilisation future plus importante. |
| Résumé en anglais | In recent years, the development of the therapeutic arsenal, particularly in oncology, has brought real benefits for patients, particularly in terms of survival. Patients tend to be exposed to a greater number of treatments. These new therapies are associated with a cost which, in a context of healthcare budget control, represents a limit to patient access to treatment. In specific therapeutic areas, health economic analysis (HEA) provides relevant information depending on the integration of treatment sequences (TS) or treatment lines (TL). The aim of this work is to provide an overview of the integration of TS/TL in the HEA submitted to the CEESP, and of its assessment. An initial analysis was carried out by creating a database of efficiency opinions collecting the CEESP's assessments of TS modelling. A literature review (LR) was conducted to support and/or question the CEESP's comments, to deepen the challenges inherent to the modelling of TS/TL and to better understand its implications. In general, a small number of analyses submitted to the CEESP considered TS/TL due to lack of data (efficacy, real life). When performed, the Markov model was more widely used, the CEESP pointed out the uncertainty associated with the data and its quality but did not assign a significant level of reservation to this aspect of the modeling. Differences between the academic studies and those presented to the authorities were observed, particularly concerning the therapeutic area, the stage of the disease, and the type of model in use. The interest of HEA considering TS is growing. However, the difficulties inherent to their modeling are multiple and require the authorities to establish recommendations. There is literature proposing solutions at the different stages of their development (from the design of clinical trials to the modeling tools) which allows us to hope for a greater application. |
| Langue de rédaction | Français |
| Nb pages | 110 |
| Diplôme | diplôme d'État de docteur en pharmacie |
| Date de soutenance | 2022-05-19 |
| Editeur | Université Angers |
| Place Published | Angers |
| Libellé UFR | UFR de Sciences Pharmaceutiques et d'Ingénierie de la Santé |
| Numéro national | 2022ANGE032P |